ライフサイエンスニュース: 脊髄性筋萎縮症の研究開発動向

脊髄性筋萎縮症の治療法はありませんが、新しい治療法が登場しています。 この記事では、SMA の未来を形成する研究、ニュース、臨床試験について説明します。

9年2022月XNUMX日に投稿

脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、世界中で 8,000 人に XNUMX 人が罹患しており、 遺伝病 筋肉の動きとともに、中枢神経系と末梢神経系に影響を与えます。

それは進行性です。つまり、時間が経つにつれて悪化します。 治療せずに放置すると、SMA 患者は歩行、会話、呼吸、および移動の問題を発症します。 これは、筋萎縮と全体的な衰弱につながります。

現在、SMA の治療法はありませんが、新しい治療法 (スピンラザなど) が登場しています。 この記事では、治療と適応症の進歩について説明します。

SMAリサーチ

最近の ニュース SMA 分野での研究の進歩を示しています。 たとえば、コールド スプリング ハーバーの研究者は、ブエノスアイレス大学と提携し、スピンラザ (ヌシネルセン) と XNUMX 番目の治療法であるバルプロ酸 (VPA) を組み合わせることで、治療効果が高まることを発見しました。

2016 年に承認されたスピンラザは、SMA の最初の FDA 治療薬です。 SMN2 遺伝子を標的とし、呼吸、食事、会話、運動を司る運動ニューロンをより適切にサポートできるようにすることで機能します。

への片道 薬の効果を改善する 単純に投与量を増やすことですが、専門家は、スピンラザの量を増やすと有毒な副作用が生じる可能性があると述べています. ただし、VPA と組み合わせることで、臨床効果が高まる可能性があります。 VPAにより、Spinrazaは、SMA患者が十分に持っていないタンパク質であるSMNタンパク質の出力を増加させることができます. 現在、下のグラフのようにバルプロ酸を用いた臨床試験が進行中です。

興味深いことに、現在進行中の第 4 相 VPA 試験には、双極性障害、てんかん、膠芽腫が含まれています。これらはすべて、脊髄または脳の障害であり、SMA のような神経変性疾患です。

SMAニュース

青年および成人向けの臨床試験における新しい治療法に加えて、幼児の治療法も検討されています。 の 2022の月、Roche は、XNUMX か月未満の乳児の Evrysdi (risdiplam) の使用について FDA から承認を受けました。

エヴリスディの最初の承認は、 2020の8月. もともとは SMA の成人と子供の治療に使用されていたため、この拡張は乳児治療における大きな飛躍を表しています。 新生児を対象とした RAINBOWFISH 臨床試験に基づいて、Evrysdi は、この薬を投与された未症状の赤ちゃんのほとんどが、座ったり立ったりするマイルストーンを達成できたことを示しました。 さらに、 ユーザーの半分は、XNUMX 年間の治療後に歩けるようになりました. これを大局的に見ると、SMAの多くの子供は、自分で起きたり、立ったり、歩いたりすることができません.

以下のグラフは、PatSnap の Synapse Platform から取得したもので、現在行われているさまざまな Evrysdi の臨床試験を示しています。 今後、さらに多くの進展が見られることを期待しています。

SMA 臨床試験

上記の両方の薬は、SMN2 運動ニューロン遺伝子を標的とし、 エンコード 生存運動ニューロンタンパク質 (SMN)。 下のシナプス グラフは、SMA 空間で標的遺伝子に対して行われているすべての臨床試験を示しています。 SMN2 は最も標的とされている遺伝子ですが、他のさまざまな遺伝子の臨床試験が進んでおり、いくつかの臨床試験は後期に進んでいます。

まとめ

SMA には治療法はありませんが、新たな治療法の進歩が進んでいます。 興味があれば もっと学ぶ このスペースについて、または医薬品開発や臨床試験を追跡するには、サインアップしてください。 Synapse、フリーミアム製品の提供。

著者紹介

ニコラス・ベビラクア PatSnap のライフ サイエンス プラットフォームのプロダクト マーケティング マネージャーです。 Nicholas は、ヨーク大学で生命科学の優等学士号を取得し、マクマスター大学の DeGroote School of Business で戦略的マーケティングの MBA を取得しています。 余暇には、料理とアウトドア活動を楽しんでいます。